Por David Assis, MD
La colangitis esclerosante primaria (PSC) es una enfermedad crónica rara de las vías biliares con una causa desconocida que resulta en cicatrices e inflamación del sistema biliar. Los pacientes con CEP pueden desarrollar problemas hepáticos graves, como cirrosis, cáncer y la necesidad de un trasplante de hígado. A pesar de décadas de búsqueda, no se conoce una cura o tratamiento que pueda retrasar la progresión de la CEP. Por lo tanto, se necesitan con urgencia avances en la investigación y la práctica clínica y una mayor colaboración entre los proveedores médicos y los pacientes puede ayudar a lograr este importante objetivo.
El sistema biliar permite que el cuerpo procese y elimine la bilis, que se produce en el hígado. La bilis en sí es un mecanismo para eliminar los productos de desecho del metabolismo hepático y también ayuda con la digestión en el tracto gastrointestinal. Si la bilis no se puede eliminar del hígado, debido a las cicatrices y bloqueos de los conductos biliares, se produce inflamación del hígado y, con el tiempo, esto puede provocar cicatrices graves (conocidas como cirrosis). Se desconoce la causa exacta de los problemas del conducto biliar en la CEP, pero se cree que el sistema inmunológico ataca las células del conducto biliar y causa lesiones. Además, existe evidencia de que la propia bilis en la CEP es anormal y más tóxica, lo que predispone a la inflamación dentro del hígado.
La mayor prevalencia de CEP se encuentra en el norte de Europa, donde es una de las más causas comunes de enfermedad hepática avanzada y trasplantes. La PSC también se encuentra en todo el mundo, incluidos los Estados Unidos. Se cree que aproximadamente 30.000 estadounidenses tienen CEP, aunque este número puede ser una subestimación. Muchos pacientes que viven lejos de centros académicos más grandes pueden no tener su enfermedad reconocida y diagnosticada.
A diferencia de la mayoría de las otras enfermedades autoinmunes, la CEP ocurre con mayor frecuencia en los hombres en comparación con las mujeres. Puede presentarse a casi cualquier edad, desde adolescentes hasta ancianos. Hasta el 80% de los pacientes con CEP también padecen enfermedad inflamatoria intestinal (EII), incluidas colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn. Si bien solo una pequeña minoría de pacientes con EII tendrá PSC (5%), cualquier paciente con colitis debe someterse a pruebas de laboratorio para descartar la posibilidad de PSC.
Algunos pacientes con PSC no presentan ningún síntoma, sin embargo muchos los pacientes tienen síntomas causados por la interrupción del flujo de bilis, que incluyen fatiga, picazón, dolor abdominal e ictericia (color amarillo de ojos / piel). Si las cicatrices resultan en un bloqueo completo de un conducto biliar, las bacterias pueden ingresar al árbol biliar y causar una infección del sistema biliar llamada colangitis. Con el tiempo, los problemas crónicos con el flujo de bilis provocan cirrosis que, en sí misma, puede causar retención de líquidos, hemorragia gastrointestinal y enfermedad hepática en etapa terminal.
Los pacientes con CEP tienen un mayor riesgo de cáncer. Los tres más comunes incluyen cáncer de vías biliares (llamado colangiocarcinoma), cáncer de colon y cáncer de vesícula biliar. Aunque la mayoría de los pacientes con PSC no desarrollarán estos cánceres, el colangiocarcinoma es una de las complicaciones mortales más comunes en estos pacientes. Por último, los pacientes con CEP tienen un riesgo elevado de pérdida ósea que causa osteoporosis y la versión más leve se llama osteopenia.
La CEP se diagnostica al encontrar cicatrices en los conductos biliares (también conocidas como estenosis), generalmente en conductos biliares hepáticos grandes y / o los conductos que llevan la bilis del hígado al tracto gastrointestinal. Las cicatrices generalmente se diagnostican con una prueba de imagen, como una resonancia magnética (IRM). En el pasado, se necesitaba un procedimiento endoscópico llamado colangiopancreatografía retrógrada endoscópica (CPRE), sin embargo, la resonancia magnética es menos invasiva y tan precisa como la endoscopia. Un pequeño número de pacientes presenta daños en los conductos biliares pequeños que solo se observan con una biopsia de hígado. Es importante excluir otras causas de problemas hepáticos y de las vías biliares, como infecciones y problemas vasculares.
Una vez que se diagnostica la CEP, es importante determinar si el paciente también tiene EII. Se debe realizar una colonoscopia si aún no se ha realizado en el pasado. El paciente debe someterse a pruebas de laboratorio de hígado para comprender cuánta inflamación hay a lo largo de los conductos biliares y en el hígado. También es importante obtener una densitometría ósea para evaluar la salud ósea y comenzar a tomar suplementos de calcio y vitamina D.
El control de la PSC incluye la obtención de pruebas hepáticas al menos dos veces al año, la obtención de imágenes del hígado y los conductos biliares una vez por día. año para detectar cáncer de vías biliares, colonoscopia una vez al año (especialmente en pacientes que también tienen colitis) para detectar cáncer de colon. Varios medicamentos pueden reducir la necesidad de picar y ayudar a eliminar los ácidos biliares del tracto gastrointestinal. Para los pacientes que desarrollan un bloqueo abrupto de los conductos biliares que conduce a una infección (colangitis) e ictericia, pueden ser necesarios antibióticos y un procedimiento endoscópico (CPRE) para aliviar el bloqueo. Los pacientes con enfermedad hepática avanzada debida a CEP pueden necesitar evaluación para un trasplante de hígado.Los resultados del trasplante para la CEP son buenos y los pacientes pueden recibir un hígado completo (cadavérico) o un hígado parcial (donación en vida). Existe un riesgo de CEP recurrente después del trasplante, y es necesario controlar la función hepática y el manejo de la colitis después del trasplante.
Por el momento, no existe un tratamiento eficaz para la CEP. Los pacientes pueden recibir tratamiento con ursodiol (o Actigall), que mejora el flujo de bilis. Si bien este medicamento en dosis moderadas es seguro y mejora las pruebas de laboratorio del hígado, el ursodiol no puede detener la progresión de la CEP ni mejorar las cicatrices existentes. En dosis altas, el ursodiol puede resultar en complicaciones hepáticas y debe haber una discusión entre el paciente y el proveedor antes de comenzar. Afortunadamente, existe un interés cada vez mayor entre los investigadores y las compañías farmacéuticas por desarrollar nuevos tratamientos para la CEP mediante la reducción de la inflamación, la toxicidad de los ácidos biliares y las cicatrices en los conductos biliares, y redirigiendo el sistema inmunológico. Existe la esperanza de que estos esfuerzos produzcan una o más terapias para mejorar la función hepática.