De David Assis, MD
Colangita sclerozantă primară (PSC) este o boală rară, cronică a căilor biliare cu o cauză necunoscută care are ca rezultat cicatrici și inflamații ale sistemului biliar. Pacienții cu PSC pot dezvolta probleme hepatice severe, inclusiv ciroză, cancer și necesitatea unui transplant de ficat. În ciuda deceniilor de căutări, nu se cunoaște nici un tratament sau tratament care poate încetini progresia PSC. Prin urmare, progresele în cercetare și practica clinică sunt de urgență necesare și un parteneriat mai mare între furnizorii medicali și pacienți poate contribui la realizarea acestui obiectiv important.
Sistemul biliar permite organismului să proceseze și să elimine bila, care se face în ficat. Bila în sine este un mecanism de eliminare a deșeurilor din metabolismul ficatului și, de asemenea, ajută la digestia din tractul gastro-intestinal. Dacă bila nu poate fi eliminată din ficat, datorită cicatricilor și blocajelor căilor biliare, rezultă inflamația ficatului și, în timp, aceasta poate duce la cicatrici severe (cunoscute sub numele de ciroză). Cauza exactă a problemelor căilor biliare în PSC nu este cunoscută, dar se crede că sistemul imunitar atacă celulele căilor biliare și provoacă leziuni. În plus, există dovezi că bila în sine în PSC este anormală și mai toxică, predispunând la inflamație în ficat.
Cea mai mare prevalență a PSC se găsește în nordul Europei, unde este una dintre cele mai cauzele frecvente ale bolilor hepatice avansate și ale transplantului. PSC se găsește și în întreaga lume, inclusiv în Statele Unite. Se crede că aproximativ 30.000 de americani au PSC, deși acest număr poate fi subestimat, mulți pacienți care trăiesc departe de centre academice mai mari nu ar putea avea boala recunoscută și diagnosticată. mai frecvent la bărbați comparativ cu femeile. Se poate prezenta la aproape orice vârstă, de la adolescenți la vârstnici. Până la 80% dintre pacienții cu PSC au, de asemenea, boli inflamatorii intestinale (IBD), inclusiv colită ulcerativă și boala Crohn. În timp ce doar o mică minoritate a pacienților cu IBD vor avea PSC (5%), orice pacient cu colită ar trebui să facă teste hepatice de laborator pentru a exclude posibilitatea de PSC.
Unii pacienți cu PSC nu prezintă niciun simptom, oricât de mulți sunt pacienții au simptome cauzate de întreruperea fluxului biliar, inclusiv oboseală, mâncărime, dureri abdominale și icter (culoare galbenă a ochilor / pielii). Dacă cicatricile duc la blocarea completă a căilor biliare, bacteriile pot pătrunde apoi în arborele biliar și pot provoca o infecție a sistemului biliar numită colangită. De-a lungul timpului, problemele cronice cu fluxul biliar duc la ciroză care poate provoca în sine retenție de lichide, sângerări gastrointestinale și boli hepatice în stadiul final. Cele trei cele mai frecvente includ cancerul căilor biliare (numit colangiocarcinom), cancerul de colon și cancerul vezicii biliare. Deși majoritatea pacienților cu PSC nu vor dezvolta aceste tipuri de cancer, colangiocarcinomul este una dintre cele mai frecvente complicații mortale la acești pacienți. În cele din urmă, pacienții cu PSC prezintă un risc crescut de pierdere osoasă cauzând osteoporoză, iar versiunea mai ușoară numită osteopenie.
PSC este diagnosticat prin găsirea cicatricilor căilor biliare (cunoscute și sub denumirea de stricturi), de obicei în căile biliare hepatice mari. și / sau canalele care duc bilele de la ficat la tractul gastro-intestinal. Cicatricile sunt de obicei diagnosticate cu un test imagistic, cum ar fi imagistica prin rezonanță magnetică (RMN). În trecut, a fost necesară o procedură endoscopică numită colangiopancreatografie endoscopică retrogradă (ERCP), totuși RMN este atât mai puțin invaziv, cât și la fel de precis ca endoscopia. Un număr mic de pacienți prezintă leziuni ale căilor biliare mici, care se observă numai cu o biopsie hepatică. Este important să se excludă alte cauze ale problemelor hepatice și ale căilor biliare, cum ar fi infecțiile și problemele vasculare.
Odată ce PSC este diagnosticat, este important să se determine dacă pacientul are și IBD. O colonoscopie trebuie efectuată dacă nu a fost deja făcută în trecut. Pacientului ar trebui să i se testeze laboratoarele hepatice pentru a înțelege câtă inflamație este prezentă de-a lungul căilor biliare și în ficat. De asemenea, este important să obțineți o scanare a densității osoase pentru a evalua sănătatea oaselor și a începe suplimentarea cu calciu și vitamina D. an pentru depistarea cancerului de duct biliar, colonoscopie o dată pe an (în special la pacienții care au și colită) pentru depistarea cancerului de colon. Mai multe medicamente pot reduce nevoia de mâncărime și pot ajuta la eliminarea acizilor biliari din tractul gastro-intestinal. Pentru pacienții care dezvoltă un blocaj brusc al căilor biliare care duce la infecție (colangită) și icter, pot fi necesare antibiotice și o procedură endoscopică (ERCP) pentru ameliorarea blocajului. Pacienții cu boală hepatică avansată din cauza PSC pot necesita evaluare pentru transplant hepatic.Rezultatele transplantului pentru PSC sunt bune și pacienții pot primi un ficat întreg (cadaveric) sau un ficat parțial (donație vie). Există un risc de PSC recurent după transplant, iar monitorizarea funcției hepatice și tratamentul colitei sunt necesare după transplant.
Deocamdată nu există un tratament eficient pentru PSC. Pacienții pot fi tratați cu Ursodiol (sau Actigall), care îmbunătățește fluxul biliar. În timp ce acest medicament în doze moderate este sigur și îmbunătățește testele hepatice de laborator, Ursodiol nu poate opri progresia PSC sau îmbunătăți cicatricile existente. La doze mari, Ursodiol poate duce la complicații hepatice și o discuție între pacient și furnizor ar trebui să aibă loc înainte de a începe. Din fericire, există un interes în creștere rapidă în rândul cercetătorilor și companiilor farmaceutice de a dezvolta noi tratamente pentru PSC prin reducerea inflamației, a toxicității acidului biliar și a cicatricilor din căile biliare și prin redirecționarea sistemului imunitar. Există speranța că aceste eforturi vor produce una sau mai multe terapii pentru îmbunătățirea funcției hepatice.